Genova. Un importante studio condotto dall’Istituto Giannina Gaslini, recentemente pubblicato su Frontiers Immunology, apre nuove prospettive nel trattamento del lupus eritematoso sistemico (Les) pediatrico, con particolare attenzione alla sua forma più grave e frequente, il lupus nefritico.
Coordinata dalla Nefrologia in collaborazione con la Reumatologia del Gaslini, diretta da Marco Gattorno, la ricerca descrive per la prima volta l’impiego combinato degli anticorpi monoclonali rituximab (anti-CD20) e daratumumab (anti-CD38) in due giovani pazienti con lupus nefritico resistente alle terapie convenzionali.
“Questo approccio ha portato a una remissione stabile della malattia, riducendo al contempo la tossicità e l’esposizione prolungata a immunosoppressori – ha spiegato Andrea Angeletti della Nefrologia del Gaslini e autore principale dello studio − i risultati ottenuti suggeriscono un possibile cambio di paradigma nella gestione del lupus pediatrico refrattario, aprendo Andrea Angeletti, Enrico Verrinala strada a nuove strategie terapeutiche più mirate ed efficaci”.
“L’uso combinato di questi anticorpi monoclonali rappresenta un’importante innovazione nel trattamento del lupus nefritico pediatrico resistente alle terapie tradizionali − spiega Enrico Verrina, direttore della Nefrologia del Gaslini − i risultati ottenuti nei nostri pazienti indicano una possibilità concreta di migliorare la prognosi di questa grave malattia, riducendo al minimo gli effetti collaterali delle terapie immunosoppressive a lungo termine. L’obiettivo è offrire ai bambini affetti da Les un’opzione terapeutica più efficace e meno invasiva”.
La terapia più avanzata con le cellule CAR-T
L’innovazione nel trattamento del Les pediatrico prosegue al Gaslini con l’avvio di una valutazione di fattibilità per una terapia ancora più avanzata basata sulle cellule Car-T, linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e attaccare specifiche cellule bersaglio. Questo progetto, condotto dal team della Nefrologia con la collaborazione delle unità operative di Trapianto di Midollo Osseo, Farmacia, Centro Trasfusionale e Reumatologia, esplora il potenziale della modifica genetica dei linfociti T del paziente per eliminare selettivamente le cellule B autoimmuni responsabili della malattia.
Se applicata con successo, l’immunoterapia con cellule Car-T potrebbe rappresentare un progresso decisivo verso la remissione a lungo termine del lupus pediatrico refrattario, riducendo la necessità di trattamenti immunosoppressivi cronici e migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.
Cos’è il Les?
Il lupus eritematoso sistemico (Les) pediatrico è una malattia autoimmune rara che colpisce i bambini e gli adolescenti, causando un’infiammazione generalizzata che può interessare diversi organi e tessuti, tra cui cute, articolazioni, cuore, polmoni e sistema nervoso. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani, causando danni e infiammazione cronica.
Una delle forme più grave e frequente di Les nei bambini è il lupus nefritico, che colpisce i reni, compromettendone la funzione e, nei casi più severi, portando a insufficienza renale terminale. Questa condizione può essere particolarmente difficile da trattare, soprattutto quando è refrattaria alle terapie standard, rendendo necessario lo sviluppo di strategie terapeutiche innovative.