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Gaslini e IIT: la scommessa italiana per la cura della fibrosi cistica

gaslini

Genova.a via italiana della ricerca FC si è posta un nuovo ambizioso obiettivo: individuare la molecola in grado di correggere il difetto della proteina CFTR indotto dalla mutazione ΔF508, la più frequente nei malati di fibrosi cistica nel mondo.

FFC Onlus, in sinergia con l’Istituto G. Gaslini e con l’Istituto Italiano di Tecnologia (IIT) di Genova, ha dato vita al progetto “Task Force for Cystic Fibrosis” per colpire la malattia alla radice e trovare la cura per la maggior parte dei malati di fibrosi cistica nel mondo.

La Onlus si è impegnata a finanziare le prime tre fasi del periodo di studio (2014-2017) con un contributo complessivo di 1.250.000 euro.

La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica, Agenzia Italiana della Ricerca FC, ha scelto di investire nell’eccellenza “made in Italy” convinta che nel nostro Paese ci sia terreno fertile per l’individuazione del composto salvavita e ha lanciato il progetto Task Force for CF. Impresa ambiziosa che richiede un’avanzatissima esperienza nelle ricerche relative al difetto genetico di base e una forte competenza nel campo della chimica farmaceutica e della drug discovery; condizioni fortemente presenti nei due centri di ricerca di rinomata competenza e di elevata qualità tecnologica nel settore, con cui FFC Onlus è entrata in sinergia per questo rush che punta a grandi performance: il Laboratorio di Genetica Molecolare dell’Istituto G. Gaslini di Genova, storicamente esperto nella farmacologia di CFTR e nell’ high throughput screening, con il dr. Luis Galietta e la dr.sssa Nicoletta Pedemonte, e il Dipartimento di Drug Discovery and Developement dell’Istituto Italiano di Tecnologia, realtà all’avanguardia nel campo della scoperta di farmaci innovativi, con il dr. Tiziano Bandiera e il prof. Daniele Piomelli.

FFC Onlus, che ha già contribuito in misura cospicua nel campo delle terapie del difetto di base, oltre che in quello delle cure per l’infezione e l’infiammazione polmonare della fibrosi cistica, si è impegnata a sostenere i costi delle prime tre fasi con un contributo di 1.250.000 euro rispetto al costo complessivo del progetto del valore di 1.615.000 euro.

“Il progetto procederà per step successivi. Nella prima fase si passeranno al setaccio migliaia di piccole molecole rappresentative di molte classi di composti chimici. Questa fase dovrebbe far emergere quelle molecole che agiscono sulla proteina CFTR mutata riportandola nella giusta sede.” – sottolinea il prof. Gianni Mastella, Direttore Scientifico della Onlus – e aggiunge: “Nella seconda fase, le famiglie di composti chimici più promettenti saranno ulteriormente vagliate attraverso la sintesi di nuovi composti analoghi e la loro valutazione funzionale in cellule. Nella terza fase, le molecole capostipite verranno ottimizzate attraverso la reiterazione di sintesi chimica e di valutazione funzionale per migliorarne le proprietà e renderle più adatte a diventare farmaci. L’obiettivo finale è lo sviluppo di un composto o pochi composti candidati allo stadio preclinico. ”

Tuttavia, il passaggio da uno step all’altro ed il suo relativo finanziamento avverrà soltanto se saranno raggiunti, alla fine di ciascuna fase, gli obiettivi prefissati, valutati anche con l’aiuto di esperti indipendenti esterni. A conclusione delle prime tre fasi si deciderà in merito ai passaggi successivi, tra cui la sperimentazione in vivo tramite il ricorso a nuove collaborazioni con altri Centri e Istituti di ricerca.

“Inizialmente la ricerca puntava sulla terapia genica per colpire la malattia, ma gli esiti non sono stati incoraggianti. Nel frattempo sono nati nuovi approcci alla cura e negli ultimi anni è emersa la possibilità di trattare i pazienti utilizzando farmaci che possono ripristinare la funzione della proteina mutata CFTR. Un farmaco, sviluppato da una compagnia farmaceutica americana, l’ivcafactor (kalydeco), è stato già approvato per il trattamento di una quota non piccola di pazienti con un particolare tipo di mutazione.” afferma il dr. Luis Galietta, dell’Istituto G. Gaslini di Genova, coordinatore scientifico del progetto. “Tuttavia, per la maggior parte dei pazienti bisogna ancora trovare un farmaco efficace. Per tale ragione è nato questo ambizioso progetto che prevede lo screening di decine di migliaia di composti chimici alla ricerca di farmaci in grado di correggere la proteina CFTR mutata e che ci auguriamo possa portare alla più grande scoperta nell’ambito della ricerca FC. Significherebbe salvare molte vite. ”

“Siamo molto orgogliosi di questo progetto e del fatto che FFC Onlus abbia deciso di sostenere i nostri sforzi promuovendo un’iniziativa di portata strategica.”- afferma il dr. Tiziano Bandiera, responsabile scientifico del progetto presso l’Istituto Italiano di Tecnologia: “All’interno del progetto TFCF il nostro Istituto fornirà la collezione di composti chimici necessaria allo screening iniziale e si occuperà della sintesi di nuove molecole capaci di migliorare la funzionalità della proteina CFTR difettosa. Da parte nostra l’entusiasmo è grande. Raggiungere l’obiettivo in gioco sarebbe una svolta senza precedenti nella storia di questa grave malattia.”

FFC apre, inoltre, ai grandi donatori la possibilità di prendere parte al progetto per rendere possibile la realizzazione del sogno dei tanti malati colpiti da fibrosi cistica: una malattia complessa che danneggia irreversibilmente molti organi, soprattutto polmoni e pancreas, togliendo progressivamente respiro e vita. Un sogno che la Fondazione insegue da oltre diciassette anni, durante i quali, a partire dal 2002, ha investito in ricerca oltre 16 milioni di euro.

“Certamente è una sfida che ha i suoi rischi, ma contiamo molto sull’originalità dell’approccio scientifico programmato e sulla riconosciuta affidabilità dei ricercatori e dei laboratori coinvolti.” – aggiunge il prof. Mastella: “La competizione con altre organizzazioni internazionali si fa sentire, ma riteniamo che la partita meriti di essere giocata.”

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